FDA erteilt 'Wunder' Behandlung für zystische Fibrose

"Stell dir vor, warten 28 Jahre für ein Wunder, und dann ist es plötzlich passiert." Das ist, wie Gunnar Esiason, ein 28-jähriger student am Dartmouth Colle

FDA erteilt 'Wunder' Behandlung für zystische Fibrose

"Stell dir vor, warten 28 Jahre für ein Wunder, und dann ist es plötzlich passiert."

Das ist, wie Gunnar Esiason, ein 28-jähriger student am Dartmouth College, beschrieb die Genehmigung von Trikafta, ein neues Medikament für Patienten mit Mukoviszidose.

Esiason, der Sohn des ehemaligen NFL-quarterback Boomer Esiason, wurde das Leben mit CF seit 1993, und in einem interview mit ABC News, sagte, dass die Krankheit nicht signifikant zu beeinflussen sein Leben, bis er ein student war.

"In 2013, bekam die Dinge ziemlich hässlich für mich", sagte er. Er begann, neue, pulmonale Symptome, aufwachen an den meisten Tagen Husten bis Blut. Er begann, Gewicht zu verlieren. Seitdem, er wurde in und aus dem Krankenhaus mit wiederholten Infektionen und Durchlaufen mehr als zwei Dutzend medizinische Verfahren.

Das alles änderte sich im Jahr 2018, wenn er sich in einer klinischen Studie für Trikafta.

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Zystische Fibrose ist eine fortschreitende genetische Erkrankung, die Ergebnisse in einer dysfunktionalen protein namens CFTR transportiert Chlorid und Wasser über Zellmembranen. Patienten mit CF haben dicken Schleim verstopft die Lunge, was zu Infektionen, Entzündungen und letztlich Atemstillstand. Weitere Symptome sind vermindertes Schwitzen, Magen-Darm-verärgert, schlechtes Wachstum und Unfruchtbarkeit. Mehr als 30.000 Menschen, die an CF leiden in den Vereinigten Staaten, mit 70.000 weltweit betroffen, nach der Cystic Fibrosis Foundation. Etwa 90% der Patienten mit CF haben mindestens 1 F508del-mutation, die Ursachen Ihrer Krankheit.

Das ist, warum es war große Aufregung in der Mukoviszidose-Gemeinschaft, wenn der US Food and Drug Administration genehmigt Trikafta am Montag, dem ersten dreifach-Kombinationstherapie zur Verfügung, behandeln Patienten mit den häufigsten zystischen Fibrose-mutation.

Die Zulassung ist "die Herstellung einer neuartigen Behandlung zur Verfügung, um die meisten Mukoviszidose-Patienten, einschließlich der Jugendlichen, die zuvor keine Optionen und andere geben in der Mukoviszidose-community-Zugriff auf eine zusätzliche wirksame Therapie," handeln FDA-Kommissar Ned Sharpless, sagte in einer Erklärung.

DATEI In diesem undatierten Foto, ein Arzt macht sich Notizen auf Patienten-Datei.

Trikafta, hergestellt von Vertex Pharmaceuticals, hilft bei Defekten CFTR-proteins bei Patienten mit 1 oder 2 F508del Mutationen die Funktion effektiver. Das Medikament ist zugelassen für Patienten ab 12 Jahren.

Die Genehmigung wurde Eilverfahren über vier verschiedene FDA-Programme, die zum Ziel haben, Therapien für seltene schwere Krankheiten mit dringendem medizinischem Bedarf. Dieser kam nach zwei klinischen Studien, von denen die erste zeigte sich verbessert Maßnahmen der Lungenfunktion bei Patienten verglichen mit derzeit verfügbaren Medikament. Die zweite Studie zeigte auch eine verbesserte Lungenfunktion zusammen und erhöhte Schweiß-Produktion und body-mass-index Patienten vs. placebo. Nebenwirkungen in den Studien enthalten sind Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Hautausschläge und erhöhte Leberwerte.

Esiason, sagte, dass, wenn er begann seine Trikafta Versuch, es "begann fast augenblicklich." In den ersten paar Tagen, bemerkte er eine Verbesserung seiner Atmung und Appetit. Innerhalb der ersten paar Wochen auf die Droge, die er begann, Gewicht zu gewinnen und seine Lungenfunktion verbessert. Diese Entwicklungen machten ihn hoffnungsvoll.

"ich begann darüber nachzudenken, was als Nächstes in meinem Leben. Das ist, wenn ich beschlossen, zu starten, an der Dartmouth", wo er verfolgt seinen Master of Business Administration.

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Dr. Joan DeCelie-Ungarisch, Leiter des Mukoviszidose-Zentrums an Northwell Gesundheit, wurde die Behandlung von Patienten mit CF seit über 30 Jahren. In einem interview mit ABC News, Sie nannte die Zulassung "sehr spannend." Ihr center an die ersten Studien für Trikafta und dient auch als Ort für eine aktuelle Studie des Medikaments bei Patienten von 6 bis 11.

Diskutieren, erste Studienergebnisse, fügte Sie hinzu, "Patienten eine Verbesserung der Lungenfunktion und weniger Krankheit", und dass "Sie werden genießen Sie mehr Tage ohne Antibiotika und eine bessere Qualität des Lebens."

Sie betonte die Auswirkungen dieser neuen Entwicklung: "Es ist inspirierend. Hätte ich nicht auch gedacht, vor 30 Jahren. Es ist kein Heilmittel, aber es ist die nächste Sache, die wir haben."

Trikafta Scheitelpunkt der vierten von der FDA zugelassene Medikament für CF seit 2012. Es wird durch Spezial-Apotheken in zwei Wochen mit jährlichen Kosten von $311,000. Ein Vertreter von Vertex sagte, die aktuellen CF-Medikamenten sind "weit Kostenerstattung durch private Krankenkassen und Medicaid/Medicare", und dass das gleiche dürfte für Trikafta.

Angelo Landriscina, M. D., ist ein dermatologisches Bewohner von der George Washington University School of Medizin und Gesundheitswissenschaften und Mitglied der ABC News Medical Unit.

Updated Date: 23 Oktober 2019 00:41

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